Belangrijk verschil – Ex vivo vs in vivo gentherapie
Gentherapie is een belangrijke techniek die wordt gebruikt om genetische ziekten te behandelen of te voorkomen door genen te introduceren voor ontbrekende of defecte genen. Bepaalde ziekten kunnen worden genezen door de gezonde genen in te voegen in plaats van gemuteerde of ontbrekende genen die verantwoordelijk zijn voor de ziekte. Gentherapie wordt meestal toegepast voor somatische cellen dan voor kiemlijncellen, en het kan worden onderverdeeld in twee hoofdtypen, genaamd Ex vivo gentherapie en In vivo gentherapie. Het belangrijkste verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie is dat therapeutische genen worden overgebracht naar in vitro celculturen en opnieuw worden geïntroduceerd in een patiënt in ex vivo gentherapie, terwijl genen rechtstreeks aan de weefsels of cellen van de patiënt worden afgeleverd zonder de cellen in vitro in in te kweken. vivo gentherapie.
Wat is ex vivo gentherapie?
Ex vivo gentherapie is een type gentherapie waarbij de cel van een patiënt uitwendig wordt gewijzigd en opnieuw bij de patiënt wordt geïntroduceerd. De cellen worden gekweekt in de laboratoria (buiten het lichaam van de patiënt) en genen worden ingebracht. Vervolgens worden de stabiele transformanten geselecteerd en opnieuw in de patiënt geïntroduceerd om de ziekte te behandelen. Ex vivo gentherapie kan alleen worden toegepast op bepaalde celtypen of geselecteerde weefsels. Beenmergcellen zijn de cellen die vaak worden gebruikt voor ex vivo gentherapie.
Procedure van Ex Vivo Gentherapie
Er zijn verschillende belangrijke stappen betrokken bij Ex vivo gentherapie als volgt;
- Cellen met defecte genen worden uit de patiënt geïsoleerd.
- Geïsoleerde cellen worden in het laboratorium gekweekt in culturen.
- Therapeutische genen worden ingebracht in of geïntroduceerd in de gekweekte celculturen met behulp van vectoren.
- Getransformeerde cellen worden geselecteerd uit de niet-transformanten en gekweekt.
- Geselecteerde cellen worden in de patiënt getransplanteerd.
Bij ex vivo gentherapie worden dragers of vectoren gebruikt om genen in doelcellen af te leveren. Succesvolle genafgifte is afhankelijk van het dragersysteem en de belangrijke vectoren die worden gebruikt bij ex vivo gentherapie zijn virussen, beenmergcellen, menselijke kunstmatige chromosoom, enz. Vergeleken met de in vivo gentherapie, brengt ex vivo gentherapie geen nadelige immunologische effecten met zich mee. reacties in het lichaam van de patiënt aangezien de genetische correctie in vitro wordt uitgevoerd. Het succes hangt echter af van een stabiele opname en expressie van het remediërende gen in het lichaam van de patiënt.
Figuur 01: Ex vivo gentherapie
Wat is in vivo gentherapie?
In vivo gentherapie is een techniek waarbij genen rechtstreeks in de cellen van een bepaald weefsel in het lichaam van de patiënt worden afgeleverd om genetische ziekten te behandelen. Het kan worden toegepast op vele weefsels van het menselijk lichaam, waaronder lever, spieren, huid, longen, milt, hersenen, bloedcellen, enz. De therapeutische genen worden door de virale of niet-virale vectoren in de patiënt geïntroduceerd. Het succes hangt echter af van verschillende factoren, zoals efficiënte opname van de therapeutische gendragende vectoren door de doelcellen, intracellulaire afbraak van de genen in de doelcellen en genopname door de kern, expressievermogen van het gen, enz.
Figuur 02: In vivo gentherapie
Wat is het verschil tussen Ex Vivo en In Vivo gentherapie?
Ex vivo vs in vivo gentherapie |
|
| Ex vivo gentherapie is een vorm van gentherapie die buiten het lichaam van de patiënt wordt uitgevoerd. Genmodificatie wordt buiten het lichaam gedaan. | In vivo gentherapie is een ander type gentherapie dat direct wordt uitgevoerd wanneer de defecte cellen zich nog in het lichaam bevinden. Genen worden veranderd als ze zich nog in het lichaam bevinden. |
| Isolatie en kweken | |
| Defecte cellen worden geïsoleerd en gekweekt in het laboratorium. | Defecte cellen worden niet geïsoleerd of gekweekt in het laboratorium. |
| Selectie van Transformanten | |
| Stabiele transformanten worden geselecteerd voor herintroductie. | Stabiele transformanten kunnen niet worden geselecteerd. |
| Ongunstige immunologische respons | |
| Deze methode veroorzaakt geen nadelige immunologische reacties in het lichaam van de patiënt. | Deze methode introduceert ongunstige immunologische reacties in het lichaam van de patiënt. |
Samenvatting – Ex vivo vs in vivo gentherapie
Therapeutische genen worden in het lichaam van de patiënt geïntroduceerd als behandeling voor bepaalde ziekten. Het staat bekend als gentherapie en kan op twee manieren worden gedaan, namelijk ex vivo gentherapie en in vivo gentherapie. Het verschil tussen ex vivo en in vivo gentherapie is dat gen-insertie in ex vivo gentherapie wordt gedaan in de celculturen buiten het lichaam van de patiënt en de gecorrigeerde cellen worden opnieuw geïntroduceerd bij de patiënt, terwijl bij in vivo gentherapie genen direct in het lichaam worden geïntroduceerd. inwendige doelweefsels zonder de cellen te isoleren. Het succes van beide processen hangt af van de stabiele insertie en transformatie van de therapeutische genen in de patiëntencellen.
